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药诺基因隶属于上海药诺生物科技有限公司，该公司是由来自哈佛医学院、中科院、上海交大及 GSK 和 Lilly 的科学家团队组成。团队研究方向是功能性靶点的发现与基因与细胞治疗应用探索】，建立了多个适应症（包括Parkinson Disease、Hemophilia B、DMD 等）的基因治疗药物研发管线。
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